3篇Sceince子刊+封面：刘如谦等团队领衔通过先导编辑技术将存活率提高3倍、癫痫发作从78%降至13%：基因编辑治疗罕见病获重大进展
该研究确定了 ABE 策略，能够有效地在经过工程改造的纯合型 SCN1AR613X 人类胚胎肾 293T 细胞和小鼠 Neuro-2a 细胞中纠正 R613X（分别达到 72%和 92%的纠正效率）。
2026-05-20
王成坤/鲍坚强团队等开发系列新型基因编辑工具：实现大片段DNA的高效精准敲入
该研究通过系统性挖掘微生物来源同源重组关键蛋白，首次开发基于 EcRecE 核酸外切酶及其迷你型变体的高效基因编辑工具。为基因治疗及相关临床转化应用奠定了坚实的技术基础。
2026-01-29
引正基因首个体内基因组编辑药物GEB-101获得FDA新药临床试验批准 用于治疗TGFBI相关角膜营养不良
一直致力于开发基因组编辑治疗方案的临床阶段初创公司引正基因(GenEditBio)今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药临床试验(IND)申请，将启动首个体内基因组编辑研究性药物 GE
2026-01-05
Cell：北京大学魏文胜团队开发新一代RNA编辑平台——LEAPER 3.0，实现精准、安全的基因修复
该研究推出了新一代RNA编辑平台——LEAPER 3.0，它通过引入AlphaFold 3结构预测技术，为ADAR酶与引导RNA的相互作用绘制了高精度“地图”，从而实现了理性设计。
2026-06-15
Nat Med：体内“基因纠错”初显威力！上海交通大学夏强等团队通过体内基因编辑疗法YOLT-101为家族性高胆固醇血症提供根治新希望
本研究报道了一项正在进行的临床试验的中期结果，该试验旨在评估单次递增剂量YOLT-101用于HeFH患者PCSK9基因编辑的安全性、耐受性和有效性。
2026-03-10
Nature子刊：启动子编辑，实现对转基因表达的精准调控
在合成生物学迅速发展的背景下，精准调控基因表达的能力一直是人们最为渴望攻克的难题。该研究推出了一个名为 DIAL的新框架，能够实现对转基因表达前所未有的精准调控。
2025-10-19
西湖大学×北京大学合作Nature子刊：AI从头设计蛋白，实现线粒体基因精准编辑
这项研究开发了一种通用的且由计算引导的超精准碱基编辑方法，为单碱基突变的机制研究和治疗性修正提供了一个有前景的平台。
2025-11-20
Nature：首批CRISPR基因编辑马诞生，肌肉更强，跑得更快！
2025 年 9 月 5 日，国际顶尖学术期刊 Nature 在其官网报道了一则新闻——世界首批 CRISPR 基因编辑马诞生。
2025-09-07
Science：迈向“一劳永逸”的免疫疗法——基因编辑干细胞衍生的B细胞工厂，可持续生产广谱抗病毒抗体
该研究介绍了一种利用少量造血干细胞和祖细胞（HSPCs）的替代基因编辑方法，以实现抗体或载货蛋白的长期、高水平表达。
2026-04-19