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Science :用“人工进化”驯服基因搬运工——CASTs效率狂飙420倍,实现人类细胞高效基因插入!

这个进化版的“基因搬运工”在人类细胞中表现出惊人的能力:相比野生型CAST,其平均基因插入效率提升了超过420倍,最高可达10-30%!

2025-05-19

“老药新用”有望恢复大脑功能

研究人员发现了一个值得关注的分子系统——CD39/A3AR信号通路。这一系统在血管细胞与相邻的脑部炎症细胞(即小胶质细胞)之间起通讯作用。

2025-07-07

Nature:有望实现体内造血干细胞基因治疗

本研究开创性地发现并利用了新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的独特生物学窗口,通过工程化改造的抗吞噬慢病毒载体(CD47high-LV)首次实现了高效的体内造血干细胞基因治疗。

2025-07-07

Science:我们与线粒体的古老契约——细胞如何清理“坏基因”?

研究人员通过一系列巧妙的实验,不仅锁定了一个关键的调控“开关”,还发现了一个出人意料的“剧情反转”:携带突变的线粒体竟能“反客为主”,通过破坏细胞的清理系统来实现自我保全。

2025-10-19

科学家发现,腹水中极性脂质会导致NK细胞功能障碍,抑制其抗肿瘤功能

当研究者去除腹水中的脂质成分或使用药物抑制NK细胞的脂质摄取通道SR-B1,NK细胞即可恢复正常功能,完成抗肿瘤免疫大任。

2025-05-21

84 万人跨种族基因大揭秘!Nat Commun:5 个全新肥胖基因被揪出,不仅致胖还牵连糖尿病、精神状态

研究分析了来自六大族群、近 84 万人的基因数据,不仅揪出 13 个影响体重的关键基因,其中 5 个是首次发现,还发现这些基因不仅致胖,还悄悄操控着血糖、血压甚至精神状态。

2025-11-07

产前氯吡磷暴露及其对儿童大脑发育和运动功能的长期影响

前瞻性队列研究表明,产前氯吡磷暴露与6至15岁儿童广泛皮质厚度改变和白质体积减少有关。多模态MRI技术(解剖成像、波谱成像、弥散成像和灌注成像)显示一致的剂量依赖性脑结构和代谢紊乱。神经毒性可能通过炎

2025-08-20

Nature:生物催化发现的范式革命——“实验-数据-AI”闭环,高效链接分子与功能

研究人员巧妙地将大规模的“蛮力”实验筛选与“智慧”机器学习相结合,成功开发出一个名为CATNIP的预测工具。

2025-10-08

破解基因“缺失密码”!Nature:35 万人基因组揭示 88% 遗传力,罕见变异+非编码区才是易胖、高血压的关键

来自澳大利亚昆士兰大学等机构的科学家们通过进行一项大型基因组研究,或许给出了迄今为止最接近真相的答案。

2025-11-14

锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品

2025年5月21日,锐正基因(苏州)有限公司今日宣布,其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性(ATTR)的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。

2025-05-21