Sci Adv：杨欣/王玉田研究GluN2B特异性NMDA受体正向别构调节可逆转Mecp2和Disc1转基因小鼠的认知及行为异常
本研究提供了一种可选择性增强GluN2B-NMDAR功能的药理学工具，并揭示了其对改善与GluN2B功能低下相关的认知及行为症状的治疗潜力。
大脑里的这个基因调控着你的食欲？！Adv Sci：SH2B1基因在食欲控制与能量平衡调节中起到关键作用
来自密歇根大学医学院等机构的科学家们通过研究揭示了肥胖基因影响大脑功能背后的分子机制。
Science子刊：1期临床试验表明经过CRISPR基因编辑的通用CAR-T细胞可用于治疗复发性B细胞白血病
在一项新的临床研究中，来自英国大奥蒙德街儿童医院和伦敦大学学院的研究人员利用CRISPR/Cas9技术对供者T细胞进行基因改造，试图治疗患有耐药性白血病的重症儿童，这些儿童已用尽所有可用的治疗方法。
Science：基因B4GALT1的一种错义变体可将心脏病风险降低33%
在一项新的研究中，来自美国马里兰大学医学院和再生元遗传学中心的研究人员合作发现了一种新的基因变体，它与损害心脏的低密度脂蛋白（LDL）胆固醇和一种叫做纤维蛋白原（FIB）的凝血蛋白的较低水平有关，这似乎可以大大降低一个人患心脏病的风险。
新研究揭示最常见的SF3B1基因突变如何导致癌症
2019年10月17日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国弗雷德哈金森癌症研究中心和纪念斯隆凯特琳癌症中心等研究机构的研究人员确定了SF3B1（splicing factor 3b subunit 1, 剪接因子3b亚基1）基因突变如何促进很多癌症形成，其中SF3B1是最为频繁发生突变的剪接因子编码基因。相关研究结果近期发表在Nature期刊上，论文标题为“Spliceosoma
研究通过人工合成gRNA骨架进一步拓展Cas12b/C2c1基因编辑工具盒
近年，CRISPR基因编辑技术及其相关应用成为生命科学领域备受关注的热点研究方向。基于这种技术，科学家们可高效、快速、便捷地对感兴趣的基因进行编辑，在基础科研、农业和医学的发展中具有重要应用。中国科学院动物研究所研究团队此前报道开发出基于CRISPR-Cas12b/C2c1的第三种CRISPR基因组编辑工具。相比CRISPR-Cas9和CRISPR-Cas12a/Cpf1系统，Cas12b/C2c
B轮融资1亿美元！新锐打造非病毒基因疗法
基因疗法初创公司Generation Bio近日宣布完成了1亿美元的B轮融资。所得款项将用于推动Generation Bio前两种候选药物的临床研究申请（IND），以及其他针对视网膜、中枢神经系统和肺部遗传疾病的计划。Generation Bio于2016年在美国马萨诸塞州的剑桥市创立，这家公司的创立基于Rob Kotin博士的研究。Kotin博士曾是美国国立卫生研究院（NIH）的高级
FDA批准艾伯维全口服丙肝鸡尾酒Viekira Pak用于伴有代偿性肝硬化的基因型1b丙肝患者
Viekira Pak是一款全口服丙肝鸡尾酒。目前，艾伯维正在开展大型临床项目，力求在利基市场寻求突破。