Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
Nature Genetics：清华大学刘念团队发现转座子LINE-1转录选择性激活远程基因表达
该研究提供了功能多样的LINE-1表达调控因子，发现并验证了LINE-1 5' UTR作为增强子在早期胚胎发育阶段通过转录依赖的方式直接与ZGA基因相互作用激活基因表达。
2024-06-11
J Clin Oncol | Taletrectinib：对抗G2032R突变的强效ROS1抑制剂，临床研究显现持续疗效
Taletrectinib是一种有效的下一代ROS1 TKI，在TKI-naїve和克唑替尼预处理的ROS1+ NSCLC中都显示出有意义的疗效结果。
2024-06-06
J Hepatol | 复旦大学李辉/郭磊/叶青海/樊嘉合作等发现CRKL调控抗PD-1耐药性的潜在机理
该研究发现CRKL在抗PD-1耐药的HCC组织中表达上调，CRKL过表达通过募集TANs和重塑肿瘤免疫微环境(TIME)促进抗PD-1耐药，提示CRKL是克服抗PD-1耐药的潜在靶点。
2024-03-07
Cell：新研究揭示ARID1A基因突变让癌症患者对免疫疗法敏感机制
来自索尔克研究所的研究人员想知道这种突变会如何影响治疗的敏感性，以及临床医生如何利用这些信息为每位患者量身定制癌症治疗方案。
2024-05-22
恒瑞医药GLP-1产品组合授权海外
HRS9531 片是以 HRS9531 为主要活性成分的具有全球自主知识产权 的新型口服 GIPR 和 GLP-1R 双激动剂，可以提高 HRS9531 在体内胃肠道的吸收。
2024-05-18
Nat Commun：肝脏ACOX1调节循环脂质水平，通过脂肪重塑促进代谢健康
本研究发现肝脏过氧化物酶体β-氧化是代谢稳态的重要调节因子，通过激活GPR120信号，限制内源性ω-3 VLCFAs的循环水平，从而影响脂肪组织的能量消耗和代谢功能。
2024-06-04
Nature Medicine：北京大学沈琳团队发布CLDN18.2-CAR-T细胞治疗胃肠道癌症的1期临床最终结果
这项1期临床试验最终结果表明，Satricabtagene autoleucel（satri-cel）在CLDN18.2表达阳性的晚期胃肠道肿瘤中显示出治疗潜力，且安全性可控。
2024-06-06
JCO：1期临床试验表明一种增强型CAR-T细胞疗法有望治疗诸如弥漫性中线胶质瘤之类的高级别中枢神经系统肿瘤
研究人员开发出一种靶向在弥漫性中线胶质瘤（diffuse midline glioma, DMG）和其他中枢神经系统肿瘤中高度表达的GD2抗原的增强型CAR-T细胞疗法。
2024-06-26
