Nature：蛋白CLN3是清除溶酶体中的甘油磷酸二酯所必需的
在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学等研究机构的研究人员开发一种新方法，使得科学家们能够确定小鼠任何细胞的溶酶体中存在的所有分子。研究溶酶体的内含物可帮助人们了解细胞材料的不适当降解如何导致某些疾病。
2022-09-27
HGT：利用基因疗法靶向作用内层视网膜或有望治疗失明症
2020年8月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Human Gene Therapy 上题为“Gene Therapy Targeting the Inner Retina Rescues the Retinal Phenotype in a Mouse Model of CLN3 Batten Disease”的研究报告中，来自
2020-08-14
Nat Med：利用靶向缺陷性CLN3基因的反义寡核苷酸有望治疗贝敦病
2020年8月5日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国罗莎琳德富兰克林医科大学的研究人员设计出一种新的治疗方法来治疗一种罕见但致命的儿童神经退行性遗传疾病：贝敦病（Batten disease）。这项研究解决了发现贝敦病治疗方法的迫切需求。相关研究结果于2020年7月27日在线发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“Ther
2020-08-05