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Sci Adv：复旦大学甘建华等团队研究利用一种具有超高保真度和广泛兼容性的Cas9变体靶向转甲状腺素蛋白

本研究提示SpCas9-Mut5是用于TTR基因编辑的优异候选工具。除ATTR淀粉样变性外，SpCas9-Mut5及其衍生的ABE系统有望广泛应用于其他疾病的治疗。

2026-01-20