Nat Commun:利用反义寡核苷酸增加TRA2β基因中的毒性外显子水平,可激活癌细胞的自杀开关
这项新研究的核心是称为毒性外显子(poison exon)的微小遗传元件,这是大自然自己的蛋白生产“开关”。当这些外显子包含在RNA信息中时,它们会在蛋白形成之前触发其破坏,从而防止有害的细胞活动。
全球首个:锐正基因ART002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持续降脂,LDL-C平均降幅达56%
临床数据显示:ART002在这些受试者实现了目标蛋白PCSK9敲除的饱和药效并维持稳定,同时安全有效地降低了LDL-C浓度,平均降幅达56%,个体最高达70%,且维持稳定。
Nature:两个基因对的突变或有望为5%的成人癌症提供有希望的潜在药物靶点
本文研究结果表明,PELO或许能作为一种有希望的治疗性靶点,其适用于有害TTC37突变或设计FOCAD的双等位基因9p21.3缺失的MSI-H癌症患者群体的治疗。
Cell:为何肿瘤抑制基因的“二次打击”模式决定癌症的进程与疗效?
研究通过综合分析基因突变、杂合性丢失、纯合缺失以及基因融合等多种遗传改变,揭示了不同癌症类型中TSGs失活的独特模式。
Environ Sci Technol:污水处理厂排出的“隐形杀手”——纤维与碎片微塑料成抗生素耐药基因载体,加剧水环境健康风险
研究发现污水处理厂排放的纤维状和碎片状微塑料会富集抗生素耐药基因,促进其增殖与传播,加剧受纳水体环境风险,明确了污水处理厂通过微塑料塑造水生耐药组的作用。
Nature子刊:北京大学魏文胜团队开发先导编辑筛选技术,揭示人类基因组中功能性同义突变
针对这些功能性同义突变,魏文胜团队开发了一种专门的机器学习模型——DS Finder,并借助多方面的实验证据揭示了它们对诸如 mRNA 剪接和转录等各种生物过程的影响。
JAMA Ophthalmol:新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善,并证明了长期安全性。
Nature:系统揭示无性繁殖植物的基因组特征,提出马铃薯理想单倍型育种新策略
该研究构建了首个完整解析马铃薯单倍型的泛基因组,首次系统揭示了无性繁殖植物的基因组特征,并在此基础上提出了理想单倍型育种新策略。
Nature子刊:董晨团队揭示CD8+T细胞活化的三维基因组调控机制
本研究不仅揭示了 TRIM28 在 CD8+ T 细胞活化中的关键作用,还为开发针对肿瘤和感染的新型免疫治疗策略提供了潜在靶点。
Nature子刊:陈斯迪团队开发多种Cas12a 敲入小鼠模型,用于多重基因组编辑、疾病建模和免疫细胞工程
在这项最新研究中,陈斯迪教授团队开发了一系列背景为 C57BL/6 的 Cre 依赖的条件性表达小鼠或组成性表达 Cas12a 小鼠模型,包括 LbCas12a 和高保真增强版 AsCas12a。