我国科学家发现治疗脓毒症肌肉萎缩潜在靶标
脓毒症是全球性的公共卫生安全问题，肌肉萎缩是脓毒症患者最常见的并发症之一，其治疗消耗大量的医疗资源并产生高额的医疗费用，给患者的家庭和社会带来沉重的经济负担。然而近几十年来，关于脓毒症肌肉萎缩的研
《自然》科学家揭示了癌症恶病质肌肉萎缩的关键信号轴
在最近发表在《自然》杂志上的一项研究中，Bilic等人阐明了外营养不良蛋白A2受体(EDA2R)及其下游效应因子--核因子-κB诱导激酶(NIK)在癌症恶病质发病机制中的关键作用。
Nature子刊：优化碱基编辑，治疗脊髓性肌萎缩症
所有这些实验结果表明，碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑，能够显著增加功能性SMN蛋白水平，从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。
首部《中国医生脊髓性肌萎缩症（SMA）疾病认知与诊疗现状蓝皮书》重磅发布！
2023年10月25日,由艾昆纬企业管理咨询(上海)有限公司(IQVIA)和渤健生物科技(上海)有限公司(Biogen)共同发起的《中国医生脊髓性肌萎缩症(SMA)疾病认知与诊疗现状蓝皮书》正式发布。
Nat Commun：不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点
来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制，同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。
Cell：经改造后携带Myomaker和Myomerger的包膜病毒有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
美国辛辛那提儿童医院分子心血管生物学部门的Doug Millay博士一直致力于揭示骨骼肌发育的最基本机制。他在研究两种名为Myomaker和Myomerger的“促融剂（fusogen）&
Science：利用碱基编辑恢复SMN蛋白产生，有望治疗脊髓性肌肉萎缩症
在一项新的研究中，来自美国多家研究机构的研究人员利用碱基编辑技术恢复了小鼠体内SMN蛋白的自然产生，有效地治愈了啮齿动物的脊髓性肌肉萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）。
Brain:一种候选药物延长肌萎缩性侧索硬化症啮齿动物模型的寿命并缓解症状
在一项新的研究中，来自芬兰赫尔辛基大学等研究机构的研究人员发现了一种治疗肌萎缩性侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS）的候选药物。在动物实验中，脑多巴胺神经
《科学·转化医学》：10%女性患有的“罕见病”，发现新机制！科学家发现细菌感染会促进子宫内膜异位症发展，抗生素或成新疗法
研究者使用甲硝唑（MZ）和氯霉素（CP）两种梭杆菌属敏感的抗生素治疗了模式小鼠，发现无论是感染后直接给药，还是在异位病灶已经形成后才给药，都能不同程度地显著减少异位病变的数量和重量。
Science：利用人工设计的DNA药物有望延缓几乎所有的肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者的瘫痪
在一项新的研究中，来自美国加州大学圣地亚哥分校、哈佛医学院和布罗德研究所等研究机构的研究人员证实stathmin-2的丢失可以用人工设计的DNA药物进行拯救，从而恢复编码蛋白的RNA的正常加工。