CAR-T细胞疗法研究进展（第46期）
靶向EphA3的CAR-T细胞疗法有望治疗胶质瘤、新研究表明CAR-T细胞治疗后继发性癌症的风险可能与其他癌症治疗后的风险相似、新研究表明靶向EphA3的CAR-T细胞有望治疗胶质母细胞瘤
HGT：科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明，将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体（慢病毒载体）和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
诺奖得主David Baker团队最新Nature：合成新型受体，创建更安全的CAR-T细胞疗法
该研究开发了一种高度可定制的工程化受体——合成膜内蛋白水解受体，这种受体可以感知周围环境中的分子，并据此改变细胞内基因的表达。
华人学者本周发表了4篇Cell论文：强制线粒体自噬；多模态遗传筛选平台；抗衰老间充质祖细胞疗法；补体蛋白攻击的开关
本周，华人学者作为通讯作者或第一作者，在国际顶尖学术期刊 Cell 上发表了 4 篇研究论文。这些研究包括线粒体对多能性的影响、完整组织的多模态遗传筛选平台、抗衰老间充质祖细胞疗法、补体蛋白攻击的开关
机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用！
本文研究结果表明，造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。
bioRxiv：科学家开发出遗传定义的类器官模型，有望揭示驱动鳞状细胞肿瘤进化的机制并识别潜在的疗法脆弱性
本文研究揭示了UASCC早期进化背后的关键驱动因素和分子程序，并建立了遗传定义的类器官模型来作为发现机制和治疗手段的有价值强大工具。
NEJM：临床试验表明胰岛细胞疗法zimislecel成功恢复了1型糖尿病患者的胰岛素分泌功能，并终止了严重的低血糖症状
研究人员指出，单次zimislecel输注可恢复生理性胰岛功能并显著改善血糖控制，这提示着其可能成为替代终身胰岛素治疗和依赖供者的移植手术的可扩展细胞疗法。
Science：破坏特殊基因或能预防T细胞耗竭从而改善免疫疗法的疗效
研究者表示，Asxl1能破坏其赋予T细胞优越的长期治疗潜力，而这或许是未来科学家们设计基于T细胞的免疫疗法的一种非常有希望的策略。
2期临床研究结果显示，间充质干细胞疗法可有效延缓阿尔茨海默病进展，脑萎缩减少近50%
试验结果表明，单次和多次laromestrocel给药治疗轻度AD患者是安全可耐受的，在次要结局中表现出认知功能和大脑结构的改善。
Clin Transl Med：细胞外囊泡或有望作为开发人类炎性肠病的安全且有效疗法的关键
MSC-EVs代表了治疗人类炎性肠病的一种潜在的治疗性替代策略，相比传统的细胞疗法而言其具有显著的治疗优势，作为一种非细胞疗法，MSC-EVs也具有较低的免疫原性和致肿瘤风险，同时还易于储存和处理。