世界首个完全由AI设计的CRISPR基因编辑器来了！已成功编辑人类DNA，且免费开源
Profluent 是一家创立于2022年AI蛋白质设计公司，致力于通过人工智能从头设计全新蛋白质，从而开发突破性药物和疗法。
2024-04-26
Cancer Discov：新研究揭示Survivin基因促进基底细胞癌起始和进展机制
在皮肤干细胞中而不是在皮肤祖细胞中，介导癌症起始能力的机制是什么？皮肤干细胞中是否存在使其具有这种能力的特定机制？
2025-02-17
研究揭示弓形虫分化发育基因的表达调控作用
这一发现揭示了一个全新的核蛋白复合物在弓形虫分化发育中的关键作用，为理解弓形虫在不同发育阶段的精准基因表达调控提供了新视角，也为设计阻断弓形虫传播的疫苗与药物提供了新思路。
2025-01-01
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
Nature Medicine：基因筛查如何开启新生儿精准医疗的新时代？
这一创新策略不仅提高早期诊断率，还能填补传统筛查未能覆盖的疾病空白，为罕见病患儿提供更及时、精准的医疗干预。
2025-02-01
Nature Biotechnology：基因快递车再升级！研究人员破解精准投递超大包裹的秘密
当多个AAV进入同一细胞，它们的基因组会自发拼接成"分子拼图"，让不同病毒携带的增强子（Enhancer）和启动子（Promoter）重新组合。
2025-03-23
Nature：胰腺导管腺癌的"基因复印机"！染色体外DNA如何改写肿瘤生存法则
这项颠覆性发现不仅解开了PDAC进化之谜，更为抗癌战争打开新维度：研究人员已发现用BRD4抑制剂瓦解ecDNA转录枢纽，使耐药肿瘤存活率直降58%。
2025-03-21
Cell：利用靶向RNA的CRISPR/Cas13成功鉴定出对人体细胞至关重要的长链非编码RNA
作者发现了778种对细胞功能至关重要的lncRNA，包括46种普遍至关重要的核心lncRNA和732种对某些细胞类型具有特异功能的lncRNA。
2024-11-29
柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
