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刘如谦团队优化先导编辑器,大幅提高对囊性纤维化最常见突变的修复效率

在这项新研究中,刘如谦团队描述了一种先导编辑(PE)方法,用于修正囊性纤维化患者的原代气道上皮细胞中的CFTR F508del突变,并恢复CFTR依赖性阴离子通道活性。

2024-07-16

Nature子刊:李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器,治疗DMD

研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51,构建了一个基因人源化DMD小鼠模型,模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。

2024-07-16

Nature: 新开发的TATSI技术利用转座元件将定制DNA整合到植物基因组的特定位点

TATSI 技术利用了植物转座元件 20 多亿年进化的优势,这些转座元件就像经过磨练的分子机器,自然而然地将 DNA 导入宿主基因组中。

2024-07-14

Nature重磅:首次在活体动物中实现对肠道细菌的原位、精准基因编辑

研究证明了直接在活体动物肠道中对细菌进行精准基因编辑的可行性,为研究细菌基因的功能提供了新途径,并为设计新的微生物组靶向疗法打开了大门。

2024-07-12

青出于蓝!张锋的学生Patrick Hsu连发2篇Nature,推出基于“桥RNA”的全新基因编辑技术

该研究显示,IS110编码一个重组酶和一个非编码的桥RNA(bridge RNA),桥RNA能够特异性地与编码的重组酶结合。

2024-07-12

Nature Chemical Biology丨张潇雨团队开发新的CRISPR激活筛选方法

FBXO22作为一种E3泛素连接酶,展现了在PROTAC开发中的重要潜力。此外,本研究突显了CRISPR激活筛选在TPD研究中的实用性。

2024-07-08

Nature子刊:清华大学蓝勋/李寅青/朱明团队开发通用型基因编辑脱靶检测技术

相较于现有的GUIDE-seq和DISCOVER-seq等脱靶检测技术,Tracking-seq不仅展现了高召回率,而且具备很高的检测精确度。

2024-07-03

患上必死绝症后,夫妻俩转行研究朊病毒,开发新型表观基因编辑疗法,登上顶刊Science

这项发表于 Science 的研究开发了一种全新的表观基因编辑器——CHARM,可以在大脑中可编程地靶向甲基化DNA,从而有效且持久地沉默靶基因。

2024-07-01

Science:利用优化的肺靶向脂质纳米颗粒进行肺干细胞基因编辑,有望治疗囊性纤维化

在这项新的研究中,这些作者开发出了一种治疗方法,但找到了一种防止它困在肝脏中的方法。他们对基因编辑机器进行了调整,以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。

2024-06-24

Nature:开发出能揭示人类机体遗传突变最早期迹象的新型HiDEF测序技术

HiDEF-seq技术就能以极高的准确性检测双链突变,每分析100万亿个碱基对大约就会读取一个记录错误。

2024-06-14