有望让致病基因“沉默”

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生物的遗传信息从脱氧核糖核酸（DNA）传到作为“信使”的核糖核酸（RNA），再传到蛋白质，特定的基因控制细胞制造特定的蛋白质。如果RNA被干扰，基因就会“沉默”，不起作用。如果把这个思路用于医疗，使致病的基因“沉默”下来，不就可以治好许多疾病吗？美国哈佛医学院的科学家在最新一期英国《自然医学》杂志上报告说，他们已经成功地利用这种核糖核酸干扰技术治愈了实验鼠的肝炎。如果进一步证实这种技术在人体内有效，将为许多疾病和感染提供新疗法。科学家在这次实验中的做法是：设计一段微小的RNA分子，与需要干扰的基因的某个片段吻合。这些称为“小干扰RNA”的分子会打开细胞抵抗入侵病毒的一个天然防御系统，制造化学物质攻击这个基因释放出的信使RNA，使之无法正常传递遗传信息。这种技术，以前曾被用来研究植物和蠕虫等，但直到现在才发现它对哺乳动物细胞也有效。而哈佛医学院的研究人员首次用RNA干扰使活体动物的致病基因“沉默”。在研究中，科学家干扰的目标是“凋亡相关蛋白质（FAs）基因”。这种蛋白质存在于细胞表面，它能够启动细胞的自杀程序，据认为，许多肝病是由于病毒、免疫系统失常或慢性酒精中毒激活了FAs基因所导致的。研究人员给实验鼠尾部的血管注入旨在“沉默”FAs基因的小干扰RNA，发现有90%的肝细胞接收到了这种RNA分子，FAs蛋白质的产量变成原先的十分之一。随后，科学家给实验鼠注入大量FAs抗体，激活细胞自杀程序，模拟实验鼠患有严重肝炎的情形。结果，未接受RNA干扰治疗的实验鼠有40%在3天内死亡。而40只接受过治疗的实验鼠有33只活了下来，10天后研究人员检查这些实验鼠的肝部，发现完全正常。对于人来说，身体比老鼠大得多，血液循环系统也庞大。科学家目前正在寻找把小干扰RNA送到人体特定部位的方法，以便验证RNA干扰技术在人体中的效果。