打开APP

运用mRNA技术的新型干细胞疗法可以激发肝脏自我修复

据调查显示,在美国,与终末期肝病相关的死亡在最常见死因中的排名第12位。肝移植仍然是终末期肝病的唯一治疗方法,但器官捐献者严重短缺,因此迫切需要肝病的全新治疗手段。

2023-12-14

Sci Transl Med:mRNA技术有望帮助治疗人类罕见的肝脏遗传性疾病

罕见病通常是由患者机体DNA的错误所引起的,全球目前大约有3亿名患者会受到罕见病的影响,然而这些疾病中仅有不到5%的比例取得了批准的治疗方法。

2024-01-23

获得诺奖后,mRNA技术的下一程:广阔前景与未来趋势

在未来的几年里,mRNA、细胞内载体和体内递送系统的快速发展,加上深入的生物学和临床洞察力和直觉,应该会为许多无法通过其他治疗方式轻易满足的临床需求的患者带来新的希望。

2023-10-07

利用RIBOTAC技术靶向不可成药蛋白的mRNA,童玉铨等开发帕金森病治疗新手段

这些研究表明,通过使用小分子结合剂和RIBOTAC技术来靶向编码mRNA,可以极大地扩展蛋白质组的药物可及性。

2024-01-12

Nature BME重磅:双管齐下增强疫苗效果,华人学者引领mRNA技术新突破

该研究实现了LNP对对肺部的靶向,通过吸入式递送,成功在小鼠肺部细胞进行CRISPR基因编辑,这为开发有效治疗肺部疾病的基因编辑药物奠定了基础。

2023-09-11

2023年诺贝尔生理学或医学奖,为何是mRNA技术,为何授予他们二人?

通过他们对mRNA碱基修饰的重要性的基础发现,Katalin Karikó 和 Drew Weissman 在我们这个时代最大的健康危机之一中为这一变革性发展做出了关键贡献。

2023-10-05

Nat Commun:原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑

本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应(3-CR)的串联和原位组合合成可降解支链(degradable branched, DB)类脂质的构建策略。

2024-03-21

非病毒载体mRNA疫苗的现状和展望

该论文对于推动非病毒mRNA载体的研究和应用具有重要意义。它为科学家们提供了最新的研究进展和技术方法,为进一步优化和改进非病毒mRNA载体提供了指导。

2023-12-12

《癌细胞》:mRNA抗癌疗法立大功!BioNTech团队发现,IL-2的mRNA可以让隐身的癌细胞显形

研究者们使用LPP纳米递送平台封装了IL-2 mRNA(且融合了人血清白蛋白),将mRNA精准递送到肝细胞再翻译为IL-2蛋白,显著延长了IL-2半衰期,且无明显不良反应。

2024-03-18

Nature:新研究揭示细胞如何正确剪接mRNA

要实现生命的所有功能,必须根据 DNA 中基因所携带的指令生成蛋白,并通过信使核糖核酸(messenger RNA, mRNA)传递给细胞中称为核糖体的蛋白制造机器。然而,要生成成熟的 mRNA,必须

2023-12-25