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Vertex复方药Orkambi获欧盟批准,用于2-5岁双拷贝F508del突变儿童

2019年1月23日讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化(CF)领域的领导者Vertex制药公司近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准CF复方药物Orkambi(lumacaftor/ivacaftor)标签扩展,用于年龄在2-5岁、CFTR基因中存在双拷贝F508del突变的儿童患者。此次批准,使Orkambi成为首个也是唯一一个用于2-5岁、双拷贝F508del突变儿科患者的药物。之前,Ork

2019-01-23