Ann Intern Med：基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益
来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。
2024-01-28
基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果：症状改善
作者发现，Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏，可诱导红细胞胎儿血红蛋白，并部分纠正镰状细胞病。
2023-09-11
Cell Stem Cell：重新激活沉默的胎儿血红蛋白基因或能帮助抵御人类镰状细胞相关疾病
来自中国上海科技大学等机构的科学家们通过研究发现了一种新方法，其或能利用基因编辑手段来重新激活成体血液细胞中休眠的胎儿氧转运蛋白，从而有望逆转一系列人类血液疾病。
2023-11-29
《科学》子刊：服他汀，易贫血！全球首个真实世界数据研究表明，使用他汀类药物与缺铁性贫血风险升高5倍有关
首尔国立大学科学家使用韩国国民健康保险局（NHIS）提供的近5万人队列数据，对他汀类药物的潜在不良反应进行了分析。分析结果显示，使用他汀类药物会显著增加缺铁性贫血的风险，风险高达5.04倍。
2023-11-06
Nature子刊：黄波/张晓辉/张毅合作团队解开肿瘤患者贫血和血小板增多之谜
AhR作为肿瘤免疫中的一个关键分子，针对AhR的多个抑制剂正在进行临床试验。这项研究工作对于AhR是导致肿瘤相关贫血和血小板增多的关键因素的机制阐明，具有重要理论意义和临床价值
2023-11-04
刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞，挽救镰状细胞病小鼠
该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例，并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略，使用先导编辑技术，可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因，而且不产生DNA双链断裂（DSB
2023-04-20
中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法！正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04