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全球首次碱基编辑临床治疗血红蛋白病获得成功

正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

2024-01-08

Cell Stem Cell:重新激活沉默的胎儿血红蛋白基因或能帮助抵御人类镰状细胞相关疾病

来自中国上海科技大学等机构的科学家们通过研究发现了一种新方法,其或能利用基因编辑手段来重新激活成体血液细胞中休眠的胎儿氧转运蛋白,从而有望逆转一系列人类血液疾病。

2023-11-29

Cell Stem Cell:张楹/杨贝/陈佳/杨力团队通过变形式碱基编辑器治疗β-血红蛋白

研究团队对编辑过程中的脱靶事件进行了全面评估。结果证明,经tBE编辑的HSPC未检测到高于背景水平的DNA/RNA脱靶突变。

2023-11-22

临床试验结果显示,美国“食品即药品计划”无法改善2型糖尿病患者糖化血红蛋白水平

发表在《JAMA·内科学》上的这篇论文,则是计划中针对2型糖尿病人群的一个小范围结果。计划中,参与者能够获得一定的健康食材,并得到健康指导和疾病教育

2024-01-03

大型临床研究表明,2型糖尿病患者下午运动,糖化血红蛋白下降可增幅50%

研究发现在强生活方式干预下,血糖控制变化与bMVPA时间段有关,下午进行bMVPA与参与者HbA1c得到更高改善、停止使用降糖药物有关。并且,bMVPA时间与HbA1c之间的关联独立于降糖药物的使用,

2023-06-19

The Lancet:药物罗特西普或能提高骨髓增生异常性肿瘤患者机体血红蛋白的水平并改善其生活质量

来自莱比锡大学等机构的科学家们通过进行一项大型的临床试验发现,相比标准化的疗法而言,药物罗特西普(luspatercept)能提高MDS患者机体的血红蛋白水平并能帮助其避免输血。

2023-07-11

阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)创新疗法!诺华首创补体因子B抑制剂iptacopan:3期临床疗效 优于抗C5疗法!

iptacopan是一款首创的补体系统替代途径抑制剂,有潜力带来第一种口服疗法,改变PNH治疗模式。

2022-10-27

Nature:浙江大学科学家领衔揭示蛋白TANGO2调节细胞中的血红素转运

在一项新的研究中,来自中国浙江大学、美国佐治亚理工学院和马里兰大学的研究人员开发出新的工具和方法来对生物系统中的血红素进行成像、监测和探测,以研究有机体如何处理这种重要但有潜在细胞毒性的代谢物。

2022-10-26

Nat Genet:科学家识别出参与胎儿血红蛋白功能沉默的新型因子

来自费城儿童医院等机构的科学家们通过研究利用CRISPR-Cas9进行了一项遗传筛查,识别出了两个NFI转录因子家族成员:NFIA和NFIX,其或能作为HBG1和HBG2的抑制子。

2022-05-31

欧盟批准Oxbryta:第一个直接抑制镰状血红蛋白(HbS)聚合的药物!

镰状HbS聚合是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。

2022-02-17