Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功，即将申报上市
Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的III期Balance研究取得积极结果，达到主要疗效终点，能够显著改善患者的甘油三酯水平，同时也展现出良好的安全
Sci Transl Med：mRNA技术有望帮助治疗人类罕见的肝脏遗传性疾病
罕见病通常是由患者机体DNA的错误所引起的，全球目前大约有3亿名患者会受到罕见病的影响，然而这些疾病中仅有不到5%的比例取得了批准的治疗方法。
Nature：解锁神经发育疾病的关键基因功能
大脑的发育就像一场精心编排的舞蹈：神经元发展出具体的功能，并在大脑中小范围移动到达正确的位置，通过由此产生的化学信号使动物具备思考、感受、生存的功能。
Sci Adv：科学家在分子水平上揭示了人类罕见白血病类型的疾病特征
研究表明，骨髓/自然杀伤性（NK）细胞前体急性白血病（MNKPL）对于名为L-天冬酰胺酶（L-asparaginase）的药物高度敏感，这种药物已经显示出了对这种疾病的临床疗效。
重大疾病新药创制全国重点实验室面向全球公开招聘
重大疾病新药靶发现及新药创制全国重点实验室已被江西省人社厅授予自然科学研究系列、实验系列、工程系列生物工程专业、工程系列制药工程专业中、高级职称自主评审权。
Nature：破解神经元的内部时钟，有助于加速对神经系统疾病的研究
在一项新的研究中，来自美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）等研究机构的研究人员发现了一种“破解”细胞内部时钟的方法。
Genome Biol：新型筛选工具或能揭示人类癌症、自身免疫性疾病和神经变性等疾病的发病机制
这项新技术旨在揭示不同细胞类型的多功能性，包括难以培养的原代细胞，比如T细胞和干细胞衍生的神经元，以及诸如碱基编辑和初代编辑等多种编辑方法。
间充质干细胞治疗皮肤类疾病1类新药申报获受理
第二款新药获得受理，再次彰显了易文赛在干细胞药物研发领域的实力。未来，易文赛将继续加大研发投入，加快药物研发进程，以期为更多难治性疾病提供有效的治疗方法，为更多患者带来新希望，为推动细胞行业的发展做出
Sci Adv：开发出能解析人类神经变性疾病的特殊技术—STAPull
来自爱丁堡大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种称之为单分子双色聚集下拉（STAPull，single-molecule two-color aggregate pull-down）的创新性解决方案
Nature子刊：中科大占成团队揭示饥饿改善自身免疫疾病的神经机制
该研究首次发现中枢神经系统在饥饿节食调控免疫中发挥重要作用，被审稿人认为是一个重要的概念性突破，也开辟了摄食神经环路调控免疫系统这一全新研究方向。