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核苷组合疗法MT1621获FDA突破性疗法认定

 日前,Modis Therapeutics公司宣布,该公司用于治疗胸苷激酶2缺乏症(TK2d)的在研疗法MT1621获得FDA授予的突破性疗法认定。这一资格认定将加快MT1621的开发和审评过程。TK2d是一种线粒体DNA(mtDNA)耗竭综合征(MDD)。线粒体是细胞中的能量工厂,它携带的线粒体DNA编码帮助产生能量的蛋白。在TK2d患者中,由于胸苷激酶2的缺失,用于生成mtDNA的

2019-02-22