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  • 全球首个血友病基因疗法!BioMarin公司valrox在美欧进入审查,单次输注3年后年出血率减少96%!

    2020年02月21日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理其提交的生物制品许可申请(BLA),该BLA寻求批准其AAV5基因疗法valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN27

  • 戈谢病基因疗法!美国FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格和罕见儿科疾病资格!

    2020年02月16日讯 /生物谷BIOON/ --Prevail Therapeutics是一家致力于为神经退行性疾病患者开发潜在疾病修饰AAV基因疗法的生物技术公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其基因疗法PR001治疗戈谢病(Gaucher disease,GD)患者的孤儿药资格认定(ODD)。此外,FDA还授予了PR001治疗

  • Science:一项针对狗的研究提示着基因疗法中使用的AAV病毒载体可能会导致癌症风险

    2020年2月11日讯/生物谷BIOON/---正当基因疗法最终似乎不负人们之所望的时候,一项研究使得人们对病毒载体存有一种持久的担忧。许多研究工作都依赖于一种病毒载体将治疗性基因导入患者体内。这种病毒载体是腺相关病毒(AAV)的简化版本,被认为是安全的,这是因为它很少将它携带的人DNA片段整合到宿主细胞染色体中,然而一旦整合,它可能激活致癌基因。但是一项患

  • 基因疗法治疗充血性心衰:NAN-101的I期临床试验已开始

    临床阶段的腺相关病毒(AAV)基因治疗公司Asklepios BioPharmaceutical(AskBio)今日宣布,NAN-101的I期临床试验中的首位患者已接受治疗。

  • Nat Med:临床试验表明造血干细胞基因疗法有望治疗X连锁慢性肉芽肿病

    2020年2月4日讯/生物谷BIOON/---X连锁慢性肉芽肿病(X-linked chronic granulomatous disease, X-CGD)是一种罕见的遗传性血液疾病。它可导致反复感染、延长住院治疗时间和缩短寿命。在此之前,X-CGD患者不得不依赖骨髓捐献来获得病情缓解的机会。在一项新的研究中,来自英国、美国、法国和德国的研究人员报道使用干

  • 自体造血干细胞基因疗法!美国FDA授予OTL-102孤儿药资格,治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)!

    2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司,致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)的孤儿药资格(ODD)。OTL-102是一种利用自我灭活慢病毒载体(G

  • Nat Med:基因疗法治疗杜氏肌营养不良症

    杜氏肌营养不良症(DMD)是儿童中最常见的遗传性肌肉疾病。对此,慕尼黑工业大学(TUM)等机构的研究人员开发出一种基因疗法,可以为患有DMD的患者提供永久性的缓解。

  • Science子刊:基因疗法有望长期预防沙林等神经毒剂

    2020年1月27日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国陆军化学防御医学研究所的研究人员发现一次注射一种新的经过基因改造的病毒可保护小鼠在数月内免受沙林(sarin)和其他致命性化学战剂(chemical warfare agent)的影响。这一发现可能不仅有助于保卫战区的士兵和平民,而且还有助于保卫经常暴露于类似有毒物质的的农场工人。相关

  • 镰状细胞病自体干细胞基因疗法!Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA孤儿药资格!

    2020年01月23日讯 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发和商业化变革性疗法,用于严重血液疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予ARU-1801治疗镰状细胞病(SCD)的孤儿药资格(ODD)。之前,FDA还授予了ARU-180

  • BioMarin递交首个血友病领域基因疗法申请

    血友病是一种罕见的伴性遗传凝血障碍疾病。由于患者体内缺乏凝血因子,轻微受伤就可能导致他们难以忍受的疼痛和危及生命的出血。大部分血友病患者通常无法正常上学,不能尽情玩耍,并且需要不停输入凝血因子……而这一切即将被改变。就在不久前,BioMarin Pharmaceutical先后在欧洲和美国递交了基因疗法valoctocogene roxaparvovec的上