欧洲新药研发面临挑战推行创新药物计划

生物谷

    1．背景介绍

    医药产业是与人类健康息息相关的产业，医药工业在国际经济舞台中占有举足轻重的地位，世界各国特别是发达国家对医药工业的龙头——创新药物的研发都给予高度的重视。由于新药研发涉及医学、化学、生物学等诸多领域，因此，一个国家创新药物研发水平的高低反映了其在生命科学领域研究实力的强弱。

    欧洲在生物医学研究领域已经失去其全球的领导地位。尽管欧洲在过去的10年中其制药行业贸易顺差翻了5番，然而与美国相比，欧洲在该领域研发投入明显呈下降趋势，在过去的10年中，美国对其公共部门投入了大量资金进行生物医学研究，而欧洲对其公共部门没有投入同美国相同级别的资金，如：欧洲在1990—2003年研发投入增长了2.6倍，美国这一时期的增幅达4倍之多。又如：1990年欧洲主要的研发公司将其73%的研发开支投入欧盟境内，而到1999年在欧盟境内的投资比重降低到59%。另外，在过去的10年中，随着一些前沿技术研究单位转移到欧洲之外，且大部分转移到美国，欧洲的生命科学研究和发展基础逐渐受到了侵蚀。

    欧洲新药研发目前面临如下挑战：一方面用作制药的潜在优良化合物已被逐步开发，新药研发的成功率不断降低，导致其研发成本进一步增加，另一方面上世纪八九十年代开发的专利药，由于保护期为20年，其专利保护也将逐步到期，保护期过后欧洲将面临大量仿制药的冲击。面对这些压力，欧洲各国政府及各大制药公司纷纷采取行动，以提高制药领域的创新能力。

    2．战略构想

    欧洲“创新药物计划（Innovative  Medicines  Initiative，简称IMI）”就是在这种新药开发难度不断加大、知识产权保护即将到期的形势下，由欧洲制药行业与协会联盟（EFPIA）联合欧盟委员会于2003年提出的，并得到欧洲医药局（EMEA）、各成员国的药品管理局、临床与学术研究机构、中小企业及中小企业协会的代表、患者协会的成员及其他利益相关团体的积极参与。

    该计划提出的目标是将基因组学、生物信息学等生物技术应用到欧洲新药开发领域，消除阻碍欧洲新药开发的瓶颈，加速其新药开发的过程，提高其新药开发效率，在提高欧洲新药研究能力的同时，使其成为世界医药行业的领导者。

    欧洲创新药物计划（IMI）由两部分构成，分别是建立欧洲创新药物技术平台（Europe  Technology  Platform，简称ETP）、制定并实施欧洲创新药物技术平台战略研究议程（Strategic  Research  Agenda，简称SRA）。欧洲创新药物技术平台于2004年5月成立，由欧盟委员会负责建设，目的是将欧洲的药品管理机构（如EMEA）、大学及研究机构、企业和患者协会等利益相关团体联合起来，共同解决新药开发过程中的主要障碍，建立有效的公私合作机制，从而提高药物开发的效率。

    欧洲创新药物技术平台战略研究议程（SRA）是欧洲创新药物计划（IMI）的另一个重要组成部分。欧洲创新药物技术平台战略研究议程提出欧洲在新药研发方面应加强对安全性、有效性、知识管理及教育与培训的研究。战略研究议程（SRA）的实施将缩短新药研制开发的周期，降低开发成本，开发出安全、有效、能满足患者需求的药物，缩短新药向患者的流通的时间，并最终使病人和社会受益。

   3．优先研究领域

    欧洲创新药物计划战略研究议程（SRA）的实施将主要围绕以下四个关键领域展开：

   （1）提高药物安全性评估的可预测性

   （2）提高药物有效性评估的可预测性

   （3）知识管理

    科学的进步（如高通量技术、药物基因组学、药物遗传学、转译医学）导致了大量的数据生成。数据对科学研究的发展起着至关重要的作用，然而，将数据转化成一定的知识信息则是欧洲制药业目前面临的一个巨大挑战。原则上，欧洲有两个层次的知识管理问题需要解决：

    对产生于病人患病阶段或药物有毒成分研究中的生理学和病理生理学知识进行获取、分析和解释。目的是进一步了解药物的潜在影响，以成功地预测药物的有效期以及对病人进行风险管理。

    对某一后选药物的发现、非临床与临床研究等生命周期管理中产生的知识进行获取、分析和解释。目的是整合研究阶段的所有可用知识，以对下一阶段试验成功的概率做尽可能准确的预测。

    知识管理的目标是为了改进数据管理的方式，并创造新知识以预测新疗法的效益与风险，包括对疾病与药物副作用的知识管理和后选药物知识管理等。

    创新药物计划中需要科学地采取如下行动：

    制定战略，明确所有利益相关者都感兴趣的研究领域；

    提供异构数据源的数据联合机制；

    提供灵活可靠的合作环境，服务所有利益相关者；

    提供一致的数据集成、数据共享标准和机制；

    提供复杂科学工具和计算机模型的一体化标准和机制；

    确保各组织间计算机服务的互操作性；

    开展广泛、通用的研究项目跨越现有技术的鸿沟。

   （4）教育与培训

    战略研究议程提出现有医学研发方式的改变。新技术及安全性有效性评估和实践的新范式将解决这些差距和瓶颈。这同样要求新药开发过程中现有及未来的科学家在教育与培训中认识和解决这些差距和瓶颈。