豪赌只为RNA 或将撬动数十亿美元市场

生物谷

    在基因重组药物、单抗药物研发风起云涌的时候，又有一种生物技术药物被列入了制药公司的重大开发项目清单，这就是RNA药物。在过去的20年里，科技上的突破对RNA疗法产生了很大的推动作用。不过，RNA药物要真正走向大众恐怕还需一定时日。

      目前，诺华、默克、OPKO健康、Alnylam制药等大型制药公司和生物科技企业正一掷千金，开发另一个生物技术领域的“潜力股”--RNA药物。

      从研究和开发传统生物制品的角度来看，大多数大型制药企业还不能和安进、基因泰克和Biogen Idec公司竞争。但考虑到RNA疗法具有“重磅炸弹”药物的潜力，过去的两年间，制药企业和生物企业之间围绕RNA干扰、反义RNA和适体等产品而产生了许多战略和金融上的交易。

      或将撬动数十亿美元市场

      一些市场分析人士认为，RNA技术有可能将会给医疗保健领域发展带来一次质的飞跃，从而催生一个年销售规模达数十亿美元的行业。不过，RNA技术目前仍然处于初级试验阶段，由此开发出来的产品真正上市销售还需要若干年的时间。

      Miller Tabak公司分析师Les Funtleyder表示，虽然生物科技企业和制药公司能否利用这种RNA机制开发出可以销售的药物还有待观察，但有一点肯定的是，RNA技术将为那些正在尝试开拓新适应症的药物开启一扇希望的大门。

      只有Bevasiranib走得最快

      在研的RNA药物中，大多数均处于Ⅰ、Ⅱ期研究阶段，而走得最快的也只有Bevasiranib这只产品。

      Bevasiranib是迄今全球研发进展最快的RNA干扰化合物，也是唯一一只处于Ⅲ期试验阶段的RNA干扰药物。该药由位于美国迈阿密的OPKO公司开发，用于治疗老年性视力丧失。在发达国家，老年性视力丧失是导致失明的一种最常见原因。目前，Bevasiranib已经走到了向美国FDA提交审批申请之前的最后一个试验阶段，如果后期试验取得成功，OPKO公司有可能在2010年向FDA提交第一只RNA干扰药物的申请。

      业内人士认为，Bevasiranib有潜力成为一只“重磅炸弹”药物，届时，它将与基因泰克公司用来治疗老年性黄斑变性的非RNA药物Lucentis展开竞争。今年上半年，Lucentis的销售额达到了4.2亿美元。

      大型制药公司开发不惜重金

      在整个制药行业，开发RNA药物规模最大的制药企业分别是默克和诺华。

      诺华生物医学研究所（NIBR）总裁Mark Fishman表示，通过控制RNA来阻断疾病“是我们所能做的下一件好事情，目的是为了修复基因和DNA”，原则上，RNA技术通过防止蛋白质的合成（而不仅仅是抑制它的活动），可以取代今天的药物。

      但是，NIBR负责探索性临床开发的主管Trevor Munde表示，要将这种原理转变成为一种可以上市销售的产品需要花费若干年的时间，这一时间可能长达5~10年，而5年时间则是非常乐观的了。
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