抗帕金森氏病I类新药“帕金松”

“帕金松”（α-环四氢烟酰胺单核苷酸）是一种用化学合成方法制取的I类新药。现从“利好”和“利空”两个侧面，简介如下：
一，“利好”因素
1． 本I类新药拥有完整的知识产权
发明专利证书证书号：第67224号；发明名称：<<α-环四氢烟酸胺单核苷酸或其前体α-环四氢烟酰胺腺苷二核苷酸及其制备方法>>。 专利权人：莫黔英 ； 专利号:ZL95100491.3； 授权公告日：2001年5月9日； 授权公告号： CN 1065429C； 国际专利主分类号：A61K 31/7084; 收载于国家药品监督管理局信息中心主办的《中国药品专利》2001年第10卷第8期。
加入WTO后，按照WTO知识产权保护协定，一旦药品被侵权，即使是普通品种，被侵权者也有权索取4亿至10亿美元的赔偿。
2． 拥有独特的“卖点”--使用价值
本品在晚期帕金森氏病的治疗中具有独特的疗效，是同类产品不可替代的。 左旋多巴及其复方制剂是目前主要的抗帕金森氏病药，但长期（一般3至5年）应用，大部分患者可出现疗效减退，运动波动等“长期左旋多巴综合症”，包括“剂末现象”，“开关现象”，“不自主异动症”和“晨僵”; 严重损害了患者的生活质量。 晚期重症帕金森氏病，基本上可说是无药可治，对这类患者，“帕金松”仍有部分疗效（UPDRS和ADL评分均有改善，显效率40%左右，有效率86%左右）；而且“帕金松”的不良反应较轻，常见不良反应为恶心呕吐，面色潮红等，停药或减少剂量后，上述不良反应会消失。也就是说，“帕金松”是一种很有特色而安全的药，对“长期左旋多巴综合症”晚期帕金森氏病患者仍有部分疗效，因此在市场上有其独特的“卖点”。
3． 市场覆盖率（需求量）较大
国内60岁人口已超过一亿，帕金森氏病患者接近600万，患有“长期左旋多巴综合症”的晚期帕金森氏病患者超过百万；国外晚期帕金森氏病患者也以数百万计。 这数百万患者都是用左旋多巴及其复方制剂不能控制症状，等待着新型药物治疗的患者；而“帕金松”正是他们等待着的新型药物。 此外，值得一提的是：抗感冒药一般只需服药一周；而帕金森氏病与高血压，糖尿病一样，不能根治，只能用药控制症状；即需终生（长期）服药，服药时间远远超出一周,药剂需求量大，销售额肯定也大。
4． 生产成本不高
国内已有厂家具有批量生产“帕金松”原料的资源和技术；此项目的主要投入在于申报I类新药证书和生产许可证过程中进行临床前试验和临床试验中的投入。一旦成功获取I类新药证书和生产许可证因药品本身的生产成本不高，本药必将成为新的利润增长点。
5． 可行性较高
本药已在实验室小量合成，并在患者同意的情况下，进行过小规模临床试验，疗效肯定；本药已经获得国内治疗帕金森氏病的权威医院，申报新药证书和生产许可证有经验的开发公司，技术力量雄厚的化工厂的兴趣；只要有风险投资公司介入，主持实施以申报新药证书和生产许可证为目的的第一阶段工程；成功开发本药是完全可行的.
二，“利空”因素及相应对策
1． 投资风险大
这是I类新药本身的性质所决定。决定一个新药命运的两大要素：一是疗效，特别是优于现有药物的地方；二是安全性。由于“帕金松”已进行过小规模临床试验，疗效肯定，不良反应较轻。又由于晚期重症帕金森氏病患者与晚期癌症患者一样，无药可治而求生欲望强烈的情况下，往往同意试用不成熟的新药；例如静脉点滴砒霜治疗白血病就是成功的例子。循正常途经砒霜注射液决不可能成为治疗白血病的4类新药（剂型改变）。癌症的生物治疗中一些制剂也是不成熟（无批文）的，但仍受到患者的欢迎。鉴于帕金森氏病的动物模型不可能与临床病理生理实际情况完全符合；不能根据动物模型无疗效而推断临床也无疗效。因此在不违法的前提下，在搞清“帕金松”的急性毒性，不良反应和剂量安全范围的前提下（对用于濒临绝境的老人的药物暂缓进行“三致试验”也在情理之中），应尽早进入I期临床试验，以确定“帕金松”的疗效。这样一来，可以最大限度减低投资风险，增大投资者的信心。
诚然，如何在法律框架允许范围内，在社会伦理认同情况下，更快更好地开发“帕金松”，我们还有许多问题需要向有关人士请教。
2． 投资金额较大
这也是I类新药本身的性质所决定， 因为申报I类新药的新药证书，相对于III，IV类新药来说，要求严格得多。 对策：（1）资金可分阶段投入，第一阶段可不过百万，即不高于一个中型药厂一年的广告费；（2）在股票市场（创业板）融资。
3． 申报新药证书的工作时间长
这也是I类新药本身的性质所决定。对策：事在人为。如果资金到位及时，人力组织合理，工作效率高。三年内取得新药证书和生产许可证不是不可能。按国际惯例，风险投资商的投资周期通常在3年至7年；取得回报的时间长短，很大程度上取决于具体操作水平。
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