干细胞基因疗法

干细胞基因疗法——最合适的选择  
 

基因转移至造血干细胞(HSCs)用于疾病治疗是一个最有希望的开发途径。在11月14期的临床研究杂志中分别发表了两篇研究：第一篇是Stanton Gerson和Case Western University的同事们发表的；第二篇是Hans-Peter Kiem和Fred Hutchinson Cancer Research Center的同事们发表的。
使用独特的耐药基因MGMT，他们已经第一次完成了对大动物（狗和人）HSCs基因修饰的选择和扩增。使用皮孔病毒质粒使MGMT高效转移和表达于相对很少的HSCs中，可使得更适于药物治疗的基因修饰细胞重新定居于造血部位。这项选择系统可在骨髓移植中用于基因疗法的临床试验。
同时，来自哥伦比亚大学内科外科学院的Arthur Bank论述了这些结果在增进我们的知识、发展人体HSC基因疗法的能力等方面的意义和潜能。     
 

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