欧盟鼓励研发儿童用药的政策

生物谷

    摘要
    2004年9月欧盟委员会接纳了一项新的改进提案，该提案建议在欧盟范围内提供更多的儿童专用高质量药品。

    背景
    2004年9月29日，欧盟委员会接纳了一项针对儿科用药的调整方案。一份委员会的背景文档解释了这项提案的目的：“通过激励儿科用药的研究、开发和授权，以改善欧盟儿童的健康”。
    大约1亿婴幼儿、儿童和青少年构成了欧盟25国的“儿科人口”，这大概占欧盟总人口的20％余。然而欧洲委员会表示，在欧盟超过一半的儿童治疗用药未经过特别测试或被授权用于儿童。
    2000年12月的一项被采纳的决议中，理事会呼吁委员会提议确保新开发和目前正在使用的药物都能充分迎合儿童的特殊需求。从此委员会进行了两轮公共磋商，以此而草拟了一项法规。
    委员会参照了美国相关的立法。美国的有关立法使政府鼓励和企业义务有机结合，已经成功激励了儿科药品的开发。
    新的法案将与现有的欧盟法规保持联系，比如“临床试验法案（Clinical Trials Directive）” (2001/20/EC)，其中规定了如何保护参与临床试验的儿童；“罕见病条例（Orphan Regulation）” ((EC) 141/2000)，其中一些条款成功激励了治疗罕见疾病药物的研究和授权，已经成为儿科相关提案中的基本条款。

    观点
    委员会已经断定仅有市场压力是无法充分激励药物的开发过程中考虑儿童的特殊要求，因此需要通过法律的途径来达到此目的，包括义务、回报和激励。
    基于此提议，欧洲药物机构(EMEA)将成立一个新的“儿科委员会”，将负责决定是否在治疗上对儿童有潜在益处和需要特别研究的情况。该委员会将评估和同意关于对儿童进行用药研究的“调查计划”。如果儿童的试验时间长于成人，该委员会将能够准予延长。（EMEA人类药品委员会和国家主管部门保留对上市药物安全性、质量和有效性进行评估的权利。）
    该法规打算对药物进行儿科的用药研究引入一定的激励措施，包括新药物产品、专利保护药品和非专利保护药品。委员会的提议是通过附加保护许可证（SPC）提供额外6个月的专利保护。然而，在2005年6月3日的卫生会议上，部长们对此无法达成一致，有些人认为自动延长专利保护的做法不公平。
    基于这项提议，产品信息内将包括对儿童生理和儿科学的研究结果（弃权和延迟）。被批准可用于儿童的药品将在商标名后标注一个上标“p”以便于识别。
    该提议同样呼吁成员国家制定出自己的对相关研究和开发的激励措施。委员会建议欧盟国家考虑对医生和参与儿童临床试验的健康护理人员的特别培训。同时提倡对诸如临床试验中心等基础设施的投资。

    形势
    欧洲非专利药品协会（EGA）发布的一份新闻稿中抱怨对非专利药品部分的激励程度不够。缺少相关的欧盟儿科研究基金和相比罕见病法案中的规定，对专利期满的药品保护程度不够已成为开发儿科用药的阻碍。EGA因此提出疑问：从卫生保健预算方面来看，如何延长专利保护期才是合理的？
    欧洲制药工业联盟和协会对该提案表示欢迎，但同时认为仅延长6个月的专利保护实在是太少。
    欧洲儿科专家联盟（CESP）的Jose Ramet教授对该提案作为整个过程的第一步表示欢迎，他说：“欧洲迫切需要更多被证实对儿童安全的药物”。然而，他强调还需要更多的措施，尤其在对医药厂商的激励方面，以缩小欧洲与美国在这方面科研能力的差距。
    欧洲罕见病组织（EURORDIS）对该提案也表示支持，同时它提出对市场独占权从目前的10年延长至12年（当用于儿童治疗的数据要求都满足时）。然而EURORDIS已提交了一项意见书在十个不同方面进行了改进。EURORDIS警告说对发起人的激励措施可能不够，而改进的步骤又可能很复杂（尤其对中小企业），同时发起人的义务对保证儿科研究的进行是不甚起作用的。
    欧洲老年病学联盟（EUGMS）指出：大多数老年人的用药和治疗都没有针对老年群体进行过临床试验。而我们不得不面对的事实是：在欧洲老年人口的比例已经从1993年的3.9％上升到2020年的9.4％，而80岁以上的人口每十年将翻一番。