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早期的HSCT的主要适应症是各种原因的造血系统疾病，目前已广泛应用于多种恶性疾病和非恶性疾病的治疗，同时在基因治疗中将发挥更大的作用。
恶性疾病:
恶性血液病
急性非淋巴细胞白血病、急性淋巴细胞白血病、慢性粒细胞白血病、毛细胞白血病、少见类型白血病、MOS 、多发骨髓病、HD等。
恶性非血液病
乳腺癌、肺癌、卵巢癌、其他实体瘤。
非恶性疾病:
造血系统疾病
再生障碍性贫血、PNH 、骨髓纤维化
遗传性疾病
先天性免疫缺陷病、先天性造血异常症、其它。
自身免疫性疾病
SLE 、多发性炭化、硬皮病等
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