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冰岛“基因解码”公司利用基因资源制新药

        小国小公司有大志        

        冰岛是个小国,人口只有30万。人口少,国土面积小。这里似乎不可能成为生物技术公司发展的好地方,但“基因解码”公司(deCode Genetics)却看准了“这块风水宝地”。8年前,“基因解码”公司在这里成立。它瞄准了本国人的基因资源。它开各国之先河,收集和分析冰岛人的基因,立志从全冰岛人中,寻找构成心脏病、糖尿病、哮喘病及其他常见病的基因,开发新药。他们认为,如果找到这些基因,就能从中找到战胜这些疾病的重要方法。

        目前,该公司的研发工作即将进入收获期。公司首席行政官斯泰凡森说:“经过8年的努力,我们正研发多种新药,其中包括一种治疗动脉粥样硬化的新药。”

        冰岛首都国家大剧院有个导演叫阿纳森。11年前的一天,他因心脏病发作而被送进医院,经抢救他幸运地活了下来。从那以后,他加入到“基因解码”公司心脏病新药的试验行动中,其家庭成员的基因也被采集并输入到公司的数据库中。每两周,阿纳森都要到附近诊所接受一次检查。医生希望,阿纳森在心脏病发作时服用“基因解码”公司开发的新药,以挽救宝贵的生命。新药的成功试验表明,基于基因操控的新一代治疗手段正在出现。

        百姓合作解难题

        冰岛约有11万成年人将其DNA样品提供给“基因解码”公司,这使遗传学研究在冰岛成为一项全国的科学行动。老百姓与公司的合作,以及公司在“基因数据”软件和DNA阅读技术上的投资,使“基因解码”公司成为能够寻找并获得基因资源的先导者。据斯泰凡森说:“公司拥有的数据不仅能解决心脏病,而且能解决50种不同的疾病。”

        此外,“基因解码”公司拥有冰岛人的家谱。这包括教会的记录、可追溯至1700年的人口普查。对一名心脏病发作的患者进行研究时,可将其同家谱中有关人的DNA相对照。由于能够进行家属群体选择,这使“基因解码”公司在采用1000个“标记物”的情况下就能找到可疑的“染色体区”,从而使研究成本低而有效。如果得不到家谱这块宝,则需要采用100万个“标记物”进行研究,工作量大得惊人。

        新药试验进展顺利

        “基因解码”公司找到了可作为药物靶的蛋白质,但距离找到能安全地作为药物靶的化合物还有一段距离。上个世纪80至90年代,很多药物公司已开发出几种药物,用以完全抑制涉及到哮喘病及其他种疾病的蛋白质。目前,“基因解码”公司的科学家已发现15个药靶———一些在诸如骨质疏松和精神分裂症等常见病起重要影响的蛋白质。他们发现药靶的数目比任何人都多。当传统医药公司对同一种疾病,要尝试6个或更多的药靶时,“基因解码”公司仅需要试验1到2个药靶。这是因为他们掌握了非常充分的基因数据,从而使其工作量减少,省时又省钱。

        除了对治疗心脏病发作的药已进行临床试验外,“基因解码”公司计划明年开始进行3种药物的人体试验。他们还同Rocke和默克公司合作研究其他6种药靶。

        一国成功世界受益

        很多遗传学家很想知道,由“基因解码”公司以冰岛人为对象研发的新药,其他国家的人是否也能适于服用。现在,这个问题也是“基因解码”公司面临的最大挑战之一。加州洛杉矶大学医学遗传学教授派尔托尼说:“如果你认为你发现了一个基因,你必须能重复这项发现,证明它可适用于其他地方的人。”

        不过,“基因解码”公司研究表明,他们发现的心脏病发作基因,同患心脏病的美国人是相互关联的,同患这种病的英国人也是这样。这也许会消除许多遗传学家的担心。据悉,“基因解码”公司研发的新药不久将进入市场。那时,全世界成千上万的人都会从阿纳森以及很多冰岛志愿者所贡献的基因中受益。

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