http://www.bioon.com 生 物 谷 网 站    北京时间4月24日消息，据英国《每日邮报》报道，科学家表示，他们有望在3年内研制出一种新药，可以治愈差不多2000种遗传病，包括几种囊肿性纤维化和肌肉萎缩症。

    这种药能够修复人体内有缺陷的基因，减少发病率，在老鼠身上试验成功后，目前这种药已经用于早期的人类临床试验。科学家们表示，如果这些试验进展顺利的话，这种药有望早在2009年就获准生产。这种药很独特，因为它能矫正一种导致数千种疾病的突变。

    这种叫做PTC124的药物已经在杜兴肌营养不良和囊肿性纤维化患者中收到了可喜的成绩。这种药的治疗机理是通过有效地强迫人体忽视基因突变，产生正常的蛋白质，而不是引发疾病的变异蛋白质，但是患者必须终生服药。

    美国宾夕法尼亚大学的李·斯威尼领导了这项研究，他说：“从严格意义上来说，这种方法能让数千种遗传病从中受益。这种药之所以独特就在于它不仅仅是针对导致疾病的一种突变，而是所有种类的突变。”

    由PTC  Therapeutics生物制药公司生产的这种药已经在动物试验中取得了惊人的成功。23日刊登在《自然》杂志上的一项研究表明，在携带有一种导致杜兴肌营养不良的突变的老鼠中，这种药开始发挥作用，让它们的肌肉恢复健康。这项研究还间接表明，它也应该对另外1800多种遗传病有效。专家们将这种“神奇药”视为一次重大的突破。

    “肌肉萎缩症运动”的研究主管玛丽塔·珀斯奇米德博士表示，这些结果很“鼓舞人心”。她说：“我们期望公布所有这些临床试验的结果，以便我们能更清楚地看到这种治疗方法的前景和时间表。”(杨孝文）
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