来源
2006-10-5 22:36:07
世界首个人类胚胎干细胞治脑病临床试验将启动
世界首个对提纯的人类胚胎干细胞产品对治疗一种罕见儿童脑病的临床安全试验将于美国启动。这项试验将会为神经干细胞移植治疗一系列大脑和脊髓疾病铺平道路。
来自美国俄勒冈健康和科学大学Doernbecher儿童医院的一个研究组计划治疗六名罹患遗传性神经退化疾病——Batten症，神经蜡样质脂褐素沉积病(neuronal ceroid lipofuscinosis, NCL)。目前人们对这种疾病还束手无策。
这个研究组希望能够在2006年底开始治疗第一个患病儿童。这些孩子将会被注射经过提纯的神经干细胞。这些干细胞产品和分离技术由加州StemCell公司开发，该公司主持这项试验。
患Batten症儿童的病征包括癫痫、运动控制障碍、失明和交流问题。在美国，目前有600名儿童被诊断患有这种疾病，而且患病儿童在8岁时会死亡。
研究人员解释说，这些患病儿童缺少一种负责降解大脑中复杂脂肪和蛋白质化合物的酶。这些未能降解掉的物质发生累积并干扰组织功能，最终导致脑细胞的死亡。
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