英国科学家在RNA干扰技术取得突破

生物谷

生物谷报道：英国ALNYLAM生物技术公司的研究人员在日前出版的今年1月下旬《自然》杂志上介绍，他们在RNA（核糖核酸）干扰技术上取得了突破。

　　RNA干扰是一种由导入的双链RNA诱发的"基因沉默"。在这一过程中，致病细胞中与导入的双链RNA有同源序列的信使RNA被降解，从而抑制了致病基因的表达。RNA干扰技术在探查基因功能和治疗人类疾病方面有广阔的应用前景。目前，科学家已经开始利用RNA干扰技术治疗一些常见疾病（如黄斑变性）。

　　不过，尚有几个难题阻碍该技术发展。首先，科学家还没有找到使导入的RNA能在患者体内的有效部位进行干扰的一种方便快捷的方法。在治疗黄斑变性时，科学家可以直接对患者眼部进行治疗，而对于其他一些疾病就没有这么简单。其次，科学家无法肯定这种治疗是否会影响除目标基因以外的其他基因，引发副作用。

　　据ALNYLAM公司设在德国库尔姆巴赫的实验室的研究人员介绍，为降低实验鼠体内"有害"胆固醇的比例，他们通过转基因技术，向双链RNA上添加了一个胆固醇分子。由于动物体内生成胆固醇的分子的表面都有胆固醇受体，因此双链RNA被导入到实验鼠体内后，就可以直接进入位于肝和小肠中产生胆固醇的分子内。实验结束时，老鼠体内"有害"胆固醇的含量下降了44％。

　　很多专家在看到这个研究结果后，都给予肯定，认为这项研究是RNA干扰技术发展史上历史性的进步。不过，专家指出，在对患者进行临床试验之前，还必须克服几个实际困难：注射入实验鼠体内的RNA剂量很高，一方面成本高昂，另一方面也不适用于人。另外，研究人员现在还无法确定对患者进行RNA干扰的频率。