Molecular BioSystems：倍受关注的siRNA开发新技术

生物谷

        发表在最新一期《分子生物系统》  (Molecular  BioSystems)上的一篇论文显示，纽约大学的研究人员开发出一套新的运载技术，该技术可以成功地输送siRNA  ，因此将会成为加速未来研发药物的工具。

        从siRNA(small  interfering  RNA)发现以来，这个调控基因活动的关键分子就一直倍受科研人员的注意。

        之前的数据显示，如果能够把特定的siRNA传递到特定组织和细胞之中，那么就能够靶向关闭一些特定基因活动。而且，临床的一些实验数据也证实siRNA确实能有效阻止失控的基因活动。但是，这种方法遇到的最大问题就是缺少把这些具有治疗功能的核酸序列分子送到目标细胞的载体。

        目前利用  siRNA比较成功的例子都是直接接触siRNA，例如以呼吸的方式直接吸入再透过粘膜、吞噬进入细胞内，或是眼球表面细胞上通过涂抹药膏进而被吸收。

        纽约大学  Kent  Kirshenbaum教授所领导的研究组新开发出的一个叫做肽转染(peptoid  transfection)试剂，不但能粘附特定的siRNA分子，而且还具有高效的核酸转染功能。该试剂的这些特点创造性地解决了高效输送siRNA到达目的地的这个难题。

        这种方法不会妨碍  siRNA应用的过程。研究人员推测，未来研究人员可能因为这个传递工具的发现而极大增加siRNA药物开发的可能。