小剂量SiRNA治疗乙肝更有效

研究人员发现一种可将小分子RNA靶向送达乙肝病毒的新方法，这种方法让足够低的药物剂量就能治疗疾病，从而可适用于人类。在8月出版的《自然－生物技术》上，David Morrissey和同事将小分子干扰RNA（siRNAs）放入脂质颗粒中，保护它们不接触到血液中的消化酶，从而增加其在小鼠体内的稳定性，减少了获得治疗效果所需的剂量。通常情况下这些酶会降解细胞或血液循环中的RNA分子。以前的研究推测，在人体中取得治疗效果所需要siRNAs的剂量远远超过了安全水平。Morrissey和同事却让siRNAs在临床安全剂量的水平内达到治疗效果。在他们的实验中，携带复制乙肝病毒的小鼠每天都会服用装入胶囊的、能靶向对准病毒的siRNAs。通过与以前使用没有装入胶囊的siRNAs的研究结果相比，他们发现装入胶囊的siRNAs能在7天之中以更低的剂量更有效地抑制小鼠体内病毒的复制。而且，在服用装入胶囊的siRNAs仅一周后，这种药物能在持续6周的时间中有效抑制乙肝病毒。新结果表明，人类在实现以siRNAs为基础治疗方法上迈出了重要的一步。