８月号《自然—医学》上的一篇研究报告提出，ＲＮＡ干扰可以有效治疗神经退行性疾病。ＲＮＡ干扰通过设计小ＲＮＡ片断来阻止特定基因的表达。Ｂｅｖｅｒｌｙ Ｄａｖｉｄｓｏｎ及合作者在患１型脊髓小脑萎缩症的老鼠身上运用了ＲＮＡ干扰。他们通过注射ＤＮＡ片断表达短的ＲＮＡ，阻止了脊髓小脑萎缩老鼠小脑中一种关键基因的表达，由此提高了老鼠的运动协调性，同时恢复了脑的形态。这一方案对于其它类似疾病如亨廷顿病等的治疗也有启示。
《Nature》：用ＲＮＡ干扰治疗大脑疾病
信息来源：新华社 更新时间：2004-7-9 12:47:00
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