研究人员使用一种以酵母为基础的筛选分析发现了一种小分子，它是多谷胺酸聚合――亨廷顿氏病的重要特征――的强效抑制剂。另外，此分子还抑制了本病果蝇模型的神经变性，这支持聚合是主要的病理作用。
作者之一、美国麻省神经变性性疾病研究所的卡赞特西乌（Aleksey G. Kazantsev）告诉路透社记者，这是检测的第一个抗亨廷顿氏病的全新制剂，“以前我们检测的化合物都没有活性”。
研究者使用一种高通量技术筛查了数千种化合物，发现9种能抑制多谷胺酸的聚合。经哺乳动物细胞亨廷顿氏病模型进一步检测后数量减到4种。最后，把这些制剂用于取自亨廷顿氏病转基因小鼠的脑切片时，一种特别有效的制剂出现了。值得指出的是，它阻止了亨廷顿氏病果蝇模型的神经变性。详见1月18日的《国立科学院院刊》杂志（Proc Natl Acad Sci USA 2005;102:892-897）。
卡赞特西乌说，下一步是在亨廷顿氏病小鼠模型中检测此制剂，“我们已发现把它喂饲给小鼠后能在大脑中找到它”，证明它穿过了血脑屏障。但本研究才开始不久，要知道此物质是否真能阻断本病还要等待一段时间。
