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地中海贫血症:意大利首例干细胞移植手术获得成功

    2004年9月,意大利一名5岁、患有地中海贫血症的男孩卢卡通过干细胞移植手术获得了新生。2004年4月,卢卡的一对双胞胎弟弟出生,科学家通过从其弟弟的胎盘血中提取干细胞,并移植到卢卡身上,使其战胜了病魔,完全治愈。

    此手术是意大利进行的第一例同类型的手术,是由意大利北部两家著名的公立医院合作进行的。进行细胞移植手术的是位于Pavia的San Matteo医院,而米兰综合医院负责了干细胞的培养和倍增。在米兰综合医院,意大利卫生部长、著名的干细胞研究专家Girolamo Sirchia教授于五年前建立了意大利第一家“细胞工厂”。

    地中海贫血症是环地中海地区发病较多的一种贫血症,患者造血机能下降(不能产生足够的血红蛋白)导致严重贫血。仅意大利患有此病的人数就约8000人,病毒携带者则达到总人口的7%。传统的治疗方法是给患者终生输血(每隔15~20天一次),同时患者还必须进行皮下注射,以减少输血引起的铁质增加。骨髓移植则是目前为止唯一有希望治愈地中海贫血症的方法,该方法成功率较高,但仅适用于1~16岁的患者。但是,该方法可能引起患者白血细胞减少从而降低其免疫力。此外,在70%的病例中都难以找到合适的骨髓源。

    自从1988年法国巴黎进行世界上第一例干细胞移植手术以来,全世界目前已成功进行了数千例此类手术,挽救了不少儿童的生命。但目前,干细胞移植手术面临两个主要问题:一是难以系统地收集婴儿脐带;二是可移植的干细胞的数量有限。一名婴儿的脐带通常有8亿~9亿个可供移植的细胞,而每10公斤体重需要移植300亿~350亿个细胞,因此接受手术的人体重不能超过20~30公斤,因此。目前只能给婴儿进行移植手术。而意大利此次进行的移植手术,一个巨大的成功就是对要进行移植的细胞进行了“倍增”和“强化”,通过在实验室里进行培养,使可供移植的细胞数量增加了60倍,使得为成人移植成为可能。

    手术成功后,在意大利引起了强烈的反响。美国费城医学院移植中心主任Ignazio Marino教授指出:“意大利移植手术的成功,代表了一个治疗疾病新方向,它与传统的基于药物治疗的方法有着本质的不同,并呼吁加大对该领域的投资,以加快研究速度,造福人类。”意大利卫生部长、著名的干细胞研究专家Girolamo Sirchia称,这是一个具有历史意义的成果。

    米兰Bicocca大学教授、San Raffae1e医院干细胞研究中心主任、分子生物学家Angelo Vescovi教授称手术的成功是“人类的胜利”,干细胞治疗方法为病人带来了新的希望,将造福世界。尤其是干细胞的成功“增殖”更是一个巨大的成就,将来可以用此方法挽救更多病人的生命。这是生命科学发展史上一个重大的进步。

    此事更引发了意大利社会对干细胞应用方面的广泛争论。卫生部长Sirchia一方面肯定了手术成功是一个具有历史意义的进步,但同时也指出,目前所获得的治疗效果仅限于从人体器官组织中提取的干细胞进行移植,而胚胎干细胞的应用目前还只是一种理论上的可能,因此,他对胚胎干细胞的应用持否定态度,目前他正致力于通过制定法律,禁止胚胎干细胞应用的研究。而部分研究人员则希望能够允许对胚胎干细胞的研究,因为它可能开辟治疗病症的新方法、新途径。

医学频道录入:新刚    责任编辑:新刚 


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