1 背景
80年代以来，许多人体大样本随机对照试验(RCT)结果发现，一些理论上应该有效的治疗方法实际上无效或害大于利。而另一些似乎无效的治疗方法却被证实利大于害，应该推广。因此，只有理论是不够的，理论还需要实践(临床试验)来检验。对疗效的评价应更加重视与临床有关的终点指标。直觉，经验和病理生理的推论并不总是可靠的，临床研究结果特别是大样本随机对照试验结果是处理病人更为可靠的证据。
1992年由加拿大麦克玛斯特大学的David Sackett及同事们正式提出了循证医学(Evidence Based Medicine EBM)的概念。同年在英国牛津，Iain Chalmer及同事们开始了为循证医学实践提供可靠证
据一系统评价(systematic review SR或Meta-分析)的Cochrane协作网工作。
从90年代初在加拿大和英国的兴起到90年代末风靡全球的热潮，其理论和实践在深度和广度方面不断扩展，已从开始的循证处理个体病人(循证医学)发展到对群体病人的循证决策(循证医疗保健)，并将成为21世纪临床医学的必然趋势。
2 循证医学的概念
循证医学:即遵循科学证据的医学。其核心思想是医疗决策(例如病人的处方，防治指南或医疗政策的制定等)应在当前可得到的最佳临床研究依据的基础上做出。循证医学应用到不同领域时有不同的提法，例如循证心脏病学，循证卒中学，循证神经病学，循证肿瘤学，循证外科学，循证护理学等等。
循证医学的临床实践指医生在确定诊疗方法时，应将个人的临床专业知识(包括从长期临床经验中获得的专门技能和临床判断能力)与当前可获得的最佳的来自系统临床研究的依据有机结合起来，同时还要考虑病人的选择。上述三点是循证医学的基本要素。
循证医疗保健:循证医学用于针对个体病人的临床实践时称为循证医学，在用于对成组病人或人群作出医疗卫生决策时又称为循证医疗保健。
循证实践 :指遵循科学证据做出行动决定的过程。上述概念均包括在内。近年来，美国政府成立了12个循证实践中心，为医疗实践提供证据。其他国家也有相应的结构开展循证实践工作。
循证医学中的证据:主要指临床人体研究的证据，包括病因，诊断、预防、治疗，康复和预后方面的研究。治疗研究依据按质量及可靠程度可分为五级(可靠性依次降低)。一级:所有RCT的系统评价/Meta一分析。二级:单个的样本量足够的RCT的结果。三级:设有对照组但未用随机方法分组的研究。四级:无对照的系列病例观察。五级:专家意见。在治疗方面，国际公认RCT和RCT的系统评价结果是证明某种疗法的有效性和安全性最可靠的依据(金标准)。但在没有这些金标准的情况下其他非随机对照试验的临床研究及其SR也可作为参考依据但可靠性降低。非治疗性的研究依据(病因，诊断和预后等)则不一定强调随机对照试验。
循证医学的具体实践过程是:①针对具体病人提出临床问题。②全面收集有关研究依据。③批评性地严格评价研究依据。④将研究结果用于指导具体病人的处理。⑤自我评价。英国牛津的循证医学中心正在研究和普及这一方法。
2.1 可靠证据的产生和来源(主要以治疗研究为例)
不能说过去长期的临床实践没有遵循证据。不同的是长期以来:①更重视动物试验和机理研究的证据而相对忽略临床人体研究证据。②因为临床人体研究的复杂性和困难性使临床研究证据的数量和质量均能满足需要，人们难以获得高质量的临床研究证据。③临床科研方法学和临床流行病学知识的普及不够，临床医生普遍欠缺对证据质量的鉴别能力，所使用的证据可能质量不高甚至可能是误导，而另一些高质量的证据又可能没有得以在临床实践中及时应用。这样就
导致了无效或有害的疗法没有及时停止而有效的疗法没有及时推广的问题，使病人难以得到应有的更高质量的医疗服务。循证医学提倡科学治病，是要通过提供和应用当前最好的证据，促进医疗质量的提高，最终造福于病人。
2.1.1 大样本随对照试验和系统评价的重要性:大样本随机对照试验和系统评价结果被认为是确定治疗措施是否利大于害最可靠的依据，这是为多年临床研究实践所证实的。许多疾病如癌症和心脑血管疾病是多因素疾病，针对某一或某些发病因素或机理的单一治疗措施不可能取得象青霉素那样神奇的疗效。但只要某种措施有一定程度(moderate)的疗效并利大于害具有临床意义则值得推广。但要证实这种疗效，小样本的临床试验是不可靠的，因为难以避免机遇的作用而容易产生偏倚，故需要具有足够检验效能的大样本随机对照试验。因此出现了跨国的多中心临床试验。
但由于能组织这种大规模RCT的机构不多。多数单个RCT的样本较小而难以对某一干预措施的疗效和安全性得出可靠结论，其结果还往往互相冲突，难以应用。SR(或Meta一分析)的出现对解决这一问题提供了很大帮助(如stroke unit的疗效就是通过SR得以证实的，举例略)。SR是全面收集所有相关的RCT并进行科学的定量合成从而得出综合可靠结论(有效、无效、或还需进一步研究)的过程。SR的出现还有助于解决繁忙的临床医生获取证据困难的问题，使一线临床医生能更快地得到更可靠的研究依据。目前发达国家已将SR和RCT作为制定治疗指南的主要依据。
2.1.2 Cochrane协作网:英国已故著名流行病学家，内科医生Archie Cochrane于70年代就提出了循证医学思想，指出应根据特定专业或亚专业特定的治疗措施收集全世界相关的RCT，进行评价，得出综合结论，指导临床实践。1992年由Iain Chalmer领导成立了以Archie Cochrane命名的英国Cochrane中心，开始进行Archie Cochrane所倡导的工作。Cochrane协作网(The cochrane collaboration)是1993年在英国牛津成立的一个国际协作组织。是目前国际上开展循证医学最有成效，最具影响的实体。其目的是产出，保存，传播和更新医学各领域的SR，为临床治疗实践和医疗卫生决策提供可靠的科学依据。其主要产品是Cochrane图书馆(The Cochrane Library，为光盘形式)使循证医学成为现实。目前协作网在全世界已有15个Cochrane中心。中国Cochrane中心(或称中国循证医学中心)已于1999年3月被国际Cochrane协作网正式批准注册成为亚洲和中国第一个Cochrane中心。
目前 Cochrane协作网已包括约50个专业协作组，几乎涵盖整个临床医学领域，主要产出系统评价。例如脑卒中协作组(The cochrane stroke review group)就是其中之一，位于英国爱丁堡大学神经内科。已有90个协作者分布在20多个国家。已发表约35个有关脑卒中预防和治疗的SR，为脑卒中的防治提供临床研究依据。使循证卒中学成为可能。Cochrane协作网还包括替代医学/补充医学领域(Alternative/Complementary medicine即中医药和针灸等)以及癌症等其他多种领域。
2.1.3 治疗研究依据的来源- Cochrane图书馆:Cochrane图书馆是以光盘(CDROM)和软盘形式发表的一种电子出版物，每年四期，是临床医学各专业防治方法的系统评价SR或Meta一分析)和临床对照试验的资料库。是国际Cochrane协作网的产品，由英国牛津Update Software公司出版。适用对象:临床医师、临床科研和教学工作者、医疗卫生行政部门或其他有关单位的决策者、药物研究人员、病人。Cochrane图书馆是目前全面的系统评价和临床对照试验资料库，是治疗研究证据的最好来源，主要包括下列内容:① Cochrane系统评价资料库(The cochrane detabase of systematic reviews,CDSR)。收集了各Cochrane专业组在统一工作手册指导下完成的对各种疗法的系统评价(分全文及研究方案)，目前主要是对随机对照试验进行的系统评价，并将随着新临床试验的出现而补充，更新。以电子出版物形式发表的突出优点是易于更新和接受评论，修改错误，从而保证质量，增强结论的可靠性，这是一般Mata一分析所不具有的优点。②疗效评价文摘库(the database of abstracts of review of effectiveness DARE)。这个资料库由英国约克大学的国家卫生服务部(NHS)评价和传播中心提供。主要收集了Cochrane系统评价以外的其他Meta分析。与前者不同之处是只收集了评论性摘要，题目及出处，没有全文。③Cochrane 临床对照试验资料库(The cochrane controlled trials register,CCTR) 。包括了由全世界Cochrane协作网成员从有关医学杂志，会议论文集和其他来源中收集到的单个随机对照试验，其中很大部分是不能从MEDLINE中检索出来的。在不能得到相关系统评价时，这是很好的证据来源。④其他:如Cochrane系统评价方法学论文集，Cochrane系统评价工作手册，术语词典，Cochrane各实体组织(如专业组)的情况介绍及联络信息。
2.1.4 证据的其他来源:"Best Evidence”是另一种电子期刊(光盘)，包括病因，诊断、预防、治疗，康复和预后方面的研究结果。因特网上还有各种指南库。一些杂志:如Evidence Based Medicine, Evidence Based Health Care,Clinical Evidence等。文献库如Medline,Embase ...中国临床研究资料库等均为证据的来源。
3 与循证医学有关的其他概念
由于循证医学的迅速发展已有很多与之相关的概念出现，甚至扩展到医学以外的领域，如循证教育学，循证管理学等，下面是与临床医疗有关的概念。
3.1 管理医疗对同类病人的治疗方法进行规范化的管理称为管理医疗或控制医疗(Managed care)。是介于针对个体病人的传统临床医学和针对群体的公共卫生学之间的一种医疗形式。医学发展到20世纪末，传统临床医学和公共卫生学之间的截然分界已不再存在。在介于其间的管理医疗系统中，对一组情况类似的病人，确定出一套规范的基本医疗措施，指导医生的医疗行为。这些规范的基本医疗措施是根据循证医学的原则制定的。现代临床医生应该既有个体病人又有群 体病人的意识。
3.2 卫生技术评价 用系统评价的方法对卫生技术(药物、医疗设备仪器、医疗程序与方案、手术及各种医疗服务)的有效性、安全性、经济性和社会影响进行综合分析评价，写出评价报告，为政府卫生决策及医生处理病人提供依据的过程称为卫生技术评价。由于人口老龄化、医疗技术大力发展、病人和医务人员期望值增高均导致卫生需求速度高于卫生资源的增长速度。无论新旧卫生技术都应经过严格的科学评价才能决定是否应推广或淘汰。卫生技术评价开始于70年代的美国、瑞典和丹麦等国，已在发达国家迅速发展，卫生技术评价机构常使用Cochrane协作网的资料和方法及循证医学的原则，其评价方法日趋成熟，为卫生决策提供了有用的信息。
4 循证医学举例
在教学医院工作的一个住院医生遇到了一位43岁的男性病人，因癫痫大发作就诊。过去从无类似发作，近期没有头伤史。饮酒每周1-2次。发病当天没有饮酒。脑CT正常。脑电图仅为非特异性改变。病人很想知道他癫痫复发的危险性。
过去的方法:上级医生的意见，这位住院医生告诉病人，复发的危险是大的(但不知道多大?)，不要开车，继续服药，门诊随访。病人对复发的问题仍然不清楚。
循证医学的方法:①提出问题:这位住院医生对自己提出问题是否知道首发癫痫的预后?并认识到自己不能回答。②收集有关研究依据:她在因特网上进行了Medline检索，用主题词“癫痫”，“预后”和“复发”检索，查出了25篇可能有关的文章。其中1篇直接有关。③批评性地严格评价研究依据:将这篇文章用预后研究质量评价标准进行评价，文章真实性和可靠性较好。④将研究结果用于具体病人:该文章研究的病人与这位住院医生遇到的病人情况相似，其研究结果可以用于这一具体病人。
结果显示该病人1年内复发的危险为43%-51%,3年为51%~60%，如果连续18个月未发作其复发的危险性将低于2000。她将这些信息告诉了病人，嘱病人服药，定期复诊。若18个月未发作应由医生调节药物。病人对自己预后就清楚多了。
